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一年270万? 12周肿瘤全部消失! 新抗癌药已证实对17种癌症起作用


上个月,一条“5旬女子花21万打抗癌针竟是可乐”的新闻引起了大家的热议。杭州的胡女士被某养生会所的员工欺骗,打了一针价值21万能无条件抵抗多种癌症的“抗癌针”。后经警方调查,所谓的“抗癌针”,竟然是可乐。

其实,只要仔细思考一下,不难发现这本就是个骗局,毕竟真正无条件能抵抗多种癌症的“抗癌针”根本就还没有研制出来。

不过在去年4月份,一款可针对十余种癌症(存在NTRK基因融合)的广谱抗癌药——拉罗替尼,被获批在国内上市,这也意味着更多的癌症患者有了新的希望。

一、53岁患者,治疗12周肿瘤全部消失

35岁那年,李女士因耳痛入院就诊,被确诊为罕见的耵聍腺癌,好在病情恶性程度不高,经过治疗很快就康复出院了。

在治疗结束后的第8年,李女士的肿瘤发生了脑部转移,经过手术和放疗暂时脱离了危险。然而在7年后,肿瘤又再次扩散到了延髓,经过治疗病情又得到了缓解。

2021年时,距离李女士初次患癌已经过去了18年时间。这次,她因为出现头痛、听力缺失而再次就诊,经检查发现癌症又卷土重来了,可接下来的手术治疗对于病情的控制并不理想。在医生的推荐下,李女士进行了基因测序,结果发现她体内存在ETV6–NTRK3融合,符合拉罗替尼的治疗指征。

这是李女士最后的希望,在服用拉罗替尼3周后她的延髓上仅剩下少量肿瘤残留,且身上的不适症状也大幅度减轻了。治疗12周后,体内的肿瘤完全消失了,达到完全缓解。在之后19个月的随访中,李女士的病情没有任何复发的迹象。

二、被寄予厚望的“传奇”抗癌药——拉罗替尼

北京肿瘤医院齐长松教授指出,NTRK基因融合是近些年新发现的泛肿瘤靶点,在常见瘤种中阳性率低,但在一些罕见病理亚型瘤种中阳性率较高。正常情况下,TRK(原肌球蛋白受体激酶)受体会参与情绪、食欲以及痛觉的调节,而NTRK基因融合会导致结构异常的TRK融合蛋白产生,导致下游信号传导通路被过度激活,诱发肿瘤细胞增殖生长。

而拉罗替尼具有高选择性,对TRK具有很好的抑制作用,针对一些体内存在NTRK基因融合癌症的治疗,有显著效果。它是全球首个不区分癌症种类,只针对特定基因突变的靶向药物,对于17种癌症类别均可使用,且儿童和成人均可使用。

据相关研究显示,局部肉瘤患者在应用拉罗替尼治疗之后,继续进行手术治疗可减少术后病情复发率。同时患者的年龄、肿瘤类别等因素对拉罗替尼的效果的影响较小,此外它还有起效快、疗效持久等优点。

研究表明,拉罗替尼的起效时间约为1.84个月,71%的患者用药1年后仍有效。一项数据显示,在244例用药患者中64%已存活4年,这在肿瘤治疗历史上都是极其亮眼的成绩。

另外,拉罗替尼安全性及耐受性亦比很多传统化疗药来的高,在70例用拉罗替尼治疗者中多数仅有轻微不良反应发生,基本没有不良反应严重到停药的情况发生。拉罗替尼现已被建议作为晚期非小细胞肺癌携带NTRK基因融合患者的一线疗法。

尽管拉罗替尼的效果出众,但他与众多抗癌药一样,有一个很大的缺点,那就是“贵”。此前,国外针对拉罗替尼的定价为每个月32800美元,一年的价格为393600美元,换算成人民币约270万元。目前国内的定价尚未披露,但依照国外的价格来看,对于大部分人来说依旧是是难以承受的天价。

三、什么情况下,可选择进行NTRK基因融合检测?

《Nature》子刊《Scientific Reports》上曾发表过一项研究,研究人员共纳入160项研究,对15种泛癌、429种特定癌症种类进行了系统评估,结果发现泛瘤种中NTRK基因融合患病率<1%,范围在0.03~0.7%不等,儿童的比例约在0.44~3.33%。

在是否需要接受NTRK基因融合检测的问题上,去年9月发布的《中国实体瘤NTRK基因融合临床诊疗专家共识》建议,所有晚期成人实体瘤、儿童实体瘤患者都建议进行NTRK融合基因检测。特别是一些NTRK基因融合率高的局部晚期治疗患者,应在行辅助治疗前进行检测。目前临床上常用的方法有免疫组化、荧光原位杂交、基于DNA和RNA的二代测序等。

延伸:14款抗肿瘤药物已于3月份首次纳入医保

今年1月,国家医保局印发的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中新收载了14款抗肿瘤药物,并于3月1日正式实施。

其中包括有针对肺癌的洛拉替尼、布格替尼、赛沃替尼;针对乳腺癌的哌柏西利胶囊、优替德隆注射液、注射用恩美曲妥珠单抗、羟乙磺酸达尔西利片;针对胃肠间质瘤的瑞派替尼;针对白血病的奥雷巴替尼片、维奈克拉片;针对淋巴瘤的注射用维布妥昔单抗;针对骨髓瘤的注射用卡非佐米;针对前列腺癌的瑞维鲁胺片、注射用醋酸地加瑞克。

现阶段,临床上有越来越多的药物问世,为众多癌症患者带去了新的希望。但对于普通人而言,日常还是要尽可能预防癌症发生,保持好的生活习惯、定期体检等。

参考资料:

[1]唐凌,宋媛媛,杨志敏.罕见肿瘤新药研发的思考[J].中国肺癌杂志,2022,25(07):443-447.

[2]《治疗12周肿瘤全部消失!“传奇”抗癌药拉罗替尼成功救下罕见肿瘤患者》.全球肿瘤医讯2023-05-11

[3]O’Haire, S., Franchini, F., Kang, YJ. et al. Systematic review of NTRK 1/2/3 fusion prevalence pan-cancer and across solid tumours. Sci Rep 13, 4116 (2023).

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